Terapia gênica para Duchenne perde registro no Brasil a pedido da Roche

O Elevidys, terapia gênica voltada à distrofia muscular de Duchenne (DMD), não tem mais registro no Brasil. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou a decisão na segunda-feira, 24 de agosto, atendendo a um pedido da própria Roche, empresa responsável pelo produto no país. Em comunicado conjunto, agência e farmacêutica informaram que o conjunto de dados reunido até agora não bastou para cumprir as exigências regulatórias do registro condicional.

A DMD é uma doença genética rara em que o organismo não produz adequadamente a distrofina, proteína essencial para os músculos, o que leva à perda progressiva de força. O Elevidys (princípio ativo delandistrogeno moxeparvoveque) é aplicado em dose única e usa um vetor viral modificado para levar às células uma sequência genética que permite produzir uma versão reduzida da distrofina.

Registro condicional e suspensão

A terapia recebeu registro condicional em dezembro de 2024, com indicação restrita a pacientes de 4 a 7 anos capazes de caminhar, sozinhos ou com apoio, e que cumprissem critérios clínicos e laboratoriais definidos. A autorização excepcional levava em conta a gravidade da doença e exigia que a fabricante seguisse apresentando dados de eficácia e segurança.

Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento depois de alertas internacionais sobre mortes por insuficiência hepática aguda associadas a terapias gênicas com o vetor AAVrh74, o mesmo presente no Elevidys. Na época, a agência ressaltou que os óbitos não envolviam o perfil de pacientes aprovado no Brasil, mas considerou prudente a suspensão preventiva. Em junho de 2026, em audiência pública na Câmara dos Deputados, a Anvisa relatou que ainda havia lacunas sobre segurança e eficácia de longo prazo e que nem todos os dados previstos no termo de compromisso tinham sido entregues.

O que muda para pacientes

Segundo o comunicado, a decisão não equivale a declarar o medicamento ineficaz: o que se concluiu é que as evidências disponíveis não atingiram o patamar necessário para manter o registro condicional. A Roche continua obrigada a acompanhar as pessoas já tratadas em estudos clínicos e programas existentes, incluindo pacientes brasileiros que receberam a terapia entre dezembro de 2024 e julho de 2025, e a comunicar à Anvisa informações relevantes de segurança.

A empresa afirmou que seguirá com o programa clínico do Elevidys, e a Anvisa disse que poderá analisar com prioridade novas submissões que tragam dados adicionais. Dias antes, em 13 de agosto, a agência havia aprovado o Duvyzat (givinostate), remédio oral para pacientes com Duchenne a partir de 6 anos, usado junto com corticosteroides, que nos estudos retardou a perda de função motora. Como os mecanismos são diferentes, ele não é um substituto direto do Elevidys para todos os casos.

O episódio ilustra por que terapias avançadas com registro condicional continuam sob vigilância após a aprovação: as empresas precisam enviar dados atualizados continuamente, e o registro pode ser suspenso ou cancelado se a avaliação de riscos e benefícios mudar.

Fonte: Bem-Estar DF – leia o conteúdo original | Foto: Diane A. Reid/Wikimedia Commons (Domínio público)